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新藥送審 台廠罕病用藥錢景好

【聯合報╱記者周小仙／台北報導】
2014.07.09 04:03 am

台灣新藥市場進入開花結果階段，台廠孤兒藥前景因此看好。包括藥華醫藥（6446）、智擎（4162）、中裕（4147）、基亞（3176）等，旗下孤兒新藥都將進行第二、三期臨床實驗，或是準備申請藥證，往藥品上市邁了一大步。

孤兒藥指的是罕見疾病用藥，各國對孤兒藥定義不盡相同。美國定義為國內罹病人數少於20萬人，歐洲定義疾病罹患率低於萬分之5，日本定義罹病人數少於5萬人，台灣定義罹患率在萬分之1以下為罕見疾病。

全球共有超過7千種罕見疾病，但是目前藥廠專注研發的孤兒藥僅有200種，為了鼓勵藥廠發展罕見疾病用藥，歐美孤兒藥的送審時程，比起一般藥品短，顯示在歐美政府政策支持之下，孤兒藥已經成為新藥開發的重要方向，預料市場潛力也會逐漸發酵。

藥華藥研發治療真性紅血球增生症（簡稱PV）的新一代長效型干擾素P1101，已取得美國FDA的孤兒藥資格認定，目前在歐洲的第三期臨床實驗已快收案，美國FDA傾向同意透過歐洲的三期人體試驗結果，直接在美國申請新藥上市許可，此舉有助加速P1101於歐洲、美國拿到藥證與上市時間，預計最快明年提出申請、2016下半年獲得藥證許可。

智擎胰臟癌藥物PEP02（即授權廠商Merrimack的MM-398），預計本月與美國FDA溝通，授權廠商Merrimack規劃9月送件申請美國FDA藥證，希望透過快速審查或優先審查方式，搶在年底取得藥證。法人預估，若MM-398順利在今年取得藥證，智擎下半年將有7500萬美元階段里程金入袋。

基亞昨天公告，將在7月27日召開由醫學及統計專家共同組成的獨立資料審議委員會，解盲並分析肝癌新藥PI-88期中的臨床試驗資料，再進行後續研發或藥證申請工作。

藥華藥總經理林國鐘表示，罕見疾病的致命威脅不容忽視，由於多數病症無法有效治療，近年來世界各國皆積極鼓勵製藥業者投入罕見疾病的新藥開發，甚至立法減免稅負、延長專利保護等。

林國鐘舉美國為例說，近10年孤兒藥上市核准占該年美國FDA通過新藥數的比例，從2003年的15％提升至2013年38％，而今年上半年FDA 核准上市的18個新藥中，具孤兒藥資格的就有7個，比重達39％。