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解讀浩鼎數據:科學成功≠療效
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2016-06-06 01:42 聯合報 莊其穆/台北榮總婦女醫學部科主任(台北市)


根據媒體刊載,浩鼎將於六月舉行的美國臨床腫瘤醫學年會發表OPT-822/OPT-821針對轉移性乳癌的第二/三期臨床試驗結果。從浩鼎公布的論文摘要,可以看出雖然試驗組與對照組在無疾病進展存活(PFS)與總存活(OS)並無統計學上差別,但是試驗組中有免疫反應者與對照組作額外分析時,或是試驗組中有免疫反應者與無免疫反應者作額外分析,在PFS與OS皆呈現具統計學意義的差別。當此數據公布,浩鼎股價呈現上升走勢。

上述兩種額外分析,在統計學上稱為臨床試驗的次組分析。根據英國著名期刊BMJ二千年的研究報告顯示,有高達七十%的臨床試驗,除了呈現主要療效指標的數據,也會額外呈現次組分析的數據。

次組分析數據的分析與詮釋,在統計領域,過去卅年來一直有極大爭議性。次組分析數據,由於極易受到干擾影響,很多統計學家認為次組分析實屬於資料採撈,其數據的可信度必須經過嚴格的評估。

學者Gordon Guyatt一九九二年發表七項評估要點,二○一○年增列四項,成為十一項的評估清單:一、有無在試驗開始前,就預先提出學說假設;二、次組分析的數目;三、次組分析為組內比較或是組間比較;四、數據的差異度是否足夠;五、如果是組間比較,是否有呈現一致性的差異;六、是否有執行用藥與群組的交替影響評估;七、有無外部數據佐證次組分析的學說假設;八、次組分析的變項數據是在何時收列;九、次組分析的變項是否有預先提出差異性的方向性;十、交替影響評估是否呈現極有意義的p值;十一、與存活相關的評估端點是否同樣呈現具統計意義的交替影響。

浩鼎的次組分析數據,在上述十一項評估要點,其實多數並沒有在論文摘要中詳細說明。投資大眾應理性等待更多的數據公開後,這個次組分析數據的可信度才會提高。所謂「科學上的成功」,就統計而言,並不一定代表實際的療效成功。後續試驗設計改良,以及學說理論驗證,仍有一段長路。

建議金管會正視這個問題,以免日後廠商任意公布片面數據,而可能傷害了無辜無知的投資大眾。歐美生醫產業強大,是因為有研發實力做後盾,台灣要迎頭跟進,也應多著墨研發實力培養,而非僅利用數據來作文章。國際醫藥法規協和會準則指出:純粹探索性質的次組分析的數據詮釋必須極為小心,純粹以這些數據宣稱的療效或是安全性,幾乎不可能被接受。筆者呼籲,唯有加強基礎醫學研究,栽培跨領域人才,走在正確的軌道上,才是國家之福。
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